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基因治疗

盖蒂图片社

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21年前,杰西·盖尔辛格(Jesse Gelsinger)在一项临床试验中接受了实验性基因治疗,以治愈他遗传的罕见疾病,之后去世。

他的死在整个科学界中回荡促使宾夕法尼亚大学(University of pennsylvania)研究中心开展了这项研究。基因治疗的发展,一直以替代有缺陷的基因而遥遥领先,现在也大幅放缓。

二十年后,这项技术再次成为生物医学研究的前沿,通过前进催化在更安全地向细胞递送基因。

遗传性疾病的两个遗传修复赢得了美国批准,一种用于一种儿童失明,另一个用于致命神经肌肉状况。通过一项,近300种基于实验基因的疗法处于临床测试中,包括针对OTC Deficecy的一种,该疾病来自胶蛋白遭受的疾病。

到2025年,食品和药物管理局预计该公司每年将清除10至20种细胞和基因治疗产品。

不过,在取得进展的同时,也出现了一些重大挫折。最近,在一项镰状细胞基因疗法的研究中,出现了两例癌症病例,这再次引发了人们对安全性的担忧,尽管研究人员后来表示,镰状细胞基因疗法并不是致病原因。去年秋天,三个病人患有罕见的神经肌肉疾病死于肝脏并发症在另一个基因治疗的试验中,一种随着戈尔辛的死亡而带来的悲剧。

而就在几个月前,一种被广泛认为将获得美国批准的血友病基因疗法被发现被FDA拒绝了询问从显影剂生物罗素药物的更多数据要求证明观察到的益处是耐用的。

与此同时,基因疗法对围绕慢性治疗设计的医疗体系的影响才刚刚开始显现。目前批准的这两种药物的价格分别为每名患者85万美元和210万美元,而那些正在开发中的药物预计将获得类似的价格标签。

科学也可能很快从基因替代疗法转向通过CRISPR和其他方法进行基因编辑,这种方法的未知因素更大,临床工作才刚刚开始。

Ned Pagliarulo 导致编辑器

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在迅速改变的基因治疗世界内

从现在开始五年,食物和药物管理局预计每年将清除10至20个细胞和基因治疗产品。然而,虽然基因治疗的时刻的到来可能很清楚,但它对依纪慢性治疗的医疗保健系统的影响不是。

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